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바이오마린, 폼페병 치료제 5년 데이터 발표

2026.10.03

제약

바이오마린 파마슈티컬, 폼페병 치료제 5년 임상 데이터 발표

AI 요약

23:21 발행

바이오마린 파마슈티컬은 일본 히로시마에서 열린 World Muscle Society Congress에서 POMBILITI와 OPFOLDA의 5년 연구 데이터를 발표했습니다.
82명의 참여자가 포함된 PROPEL 연구에서 ERT 경험군 62명의 6분 보행 거리는 0.7%, ERT 미경험군 20명은 10.5%의 변화를 보였습니다.
참여자 51.2%에서 치료 관련 이상반응이 발생했으며, 2명은 오한 및 저산소증, 아나필락시스 유사 반응 등 심각한 이상반응을 경험했습니다.

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